转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 模型
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产品介绍
甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 (ATTR) 是一种罕见疾病，由错误折叠的甲状腺素运载蛋白 (TTR) 蛋白组成的淀粉样沉积物在身体多个器官（包括视网膜、玻璃体、肾脏和大脑）中异常积聚而引起。
转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白多发性神经根神经病 (ATTR-PN) 和转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病 (ATTR-CM) 是突出的亚型。
GemPharmatech 将小鼠 TTR 基因的编码区和调控序列替换为相应的人类基因片段，生成 B6-hTTR 和 B6-hTTR V50M 模型，可用于ATTR的研究和人体TTR靶向基因治疗的体内疗效评价。
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菌株号
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应变名称 | 应变式 | 课程描述 |
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| T055186 | B6-hTTR | Cas9-KI | GemPharmatech 已经建立了 B6-hTTR 模型，其中人类 TTR 被插入到小鼠 Ttr 区域。 该模型可用于评估基因疗法和其他药物在体内的疗效。 |
| T054363 | B6-H11-Alb-hTTR V50M | Cas9-KI | GemPharmatech 建立了 B6-H11-Alb-hTTR V50M 模型，该模型在肝脏中表达具有点突变 V50M 的人 TTR。 该模型可用于评估基因疗法和其他药物在体内的疗效。 |
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