神经退行性疾病小鼠模型
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用于 CNS 研究和开发的基因工程小鼠模型
中枢神经系统疾病对安全有效的治疗有很大的未满足的医疗需求。 中枢神经系统药物二期和三期临床试验的失败率约为2%。 由于开发新疗法的成功率低，许多大型制药公司已经结束了他们的中枢神经系统研究工作。 更好地代表人类中枢神经系统疾病的创新动物模型对于加速新靶点的识别和新疗法的开发至关重要。
GemPharmatech 是基因工程小鼠模型的领导者，提供多种产品来应对这一挑战。
淘汰所有项目：KOAP
GemPharmatech 正在使用 CRISPR-Cas22,000 技术为小鼠基因组中的 9 多个蛋白质编码基因构建敲除 (KO) 和条件敲除 (CKO 或 floxed) 模型的资源库，迄今已完成 17,000 多个模型。 现有型号可以在短短 90 天内交付，新型号的生产平均需要 5-8 个月。
搜索可用的 KOAP 小鼠模型以用于您的研究。
定制鼠标模型开发
GemPharmatech在基因编辑技术方面拥有丰富的经验，利用CRISPR-Cas9、TALEN、ZFN、ES等技术建立了数万个基因编辑模型。 我们每年开发 6,000 多个新模型，可以与您合作开发定制鼠标模型，以满足您独特的开发计划的需求。 我们保证我们开发的模型符合规格。
临床前服务
如果您内部没有临床前研究服务，GemPharmatech 可以直接或通过我们的合作伙伴提供一系列临床前研究服务。
型号可供选择
GemPharmatech 有多种与 CNS 疾病相关的感兴趣菌株，包括下表中显示的菌株。 这份清单并不全面。
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治疗领域 |
应变名称 |
基因名称 |
|---|---|---|
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阿尔茨海默症 |
载脂蛋白-KO/Il16-KO Apoe-KO； Apoe4-flox 应用程序-flox； App-KO Bace1-flox； Bace1-KO Capn1-flox； Capn1-KO Casp3-flox； Casp3-KO Casp9-flox； Casp9-KO cdk5r1-flox； cdk5r1-KO Gsk3b-flox； Gsk3b-KO Mapt-flox； Mapt-KO Psen1-flox； Psen1-KO Tnfrsf21-flox； Tnfrs21-KO Trem2-flox； Trem2-KO |
载脂蛋白 E、白细胞介素 6 载脂蛋白E 淀粉样蛋白 β (A4) 前体蛋白 β-位点 APP 裂解酶 1 钙蛋白酶 半胱天冬酶 3 半胱天冬酶 9 细胞周期蛋白依赖性激酶 5，调节亚基 1 (p35) 糖原合酶激酶 3 β 微管相关蛋白tau 早老素 1 肿瘤坏死因子受体超家族，成员 21 骨髓细胞上表达的触发受体 2 |
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肌萎缩性侧索硬化症（ALS） |
C9orf72-flox； C9orf72-KO Fus-flox； Fus-KO Sod1-flox； Sod1-KO |
9号染色体开放阅读框72 肉瘤融合 超氧化物歧化酶 1 |
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额颞叶变性（FTLD） |
C9orf72-flox； C9orf72-KO Fus-flox； Fus-KO Sod1-flox； Sod1-KO Grn-flox； Grn-KO |
9号染色体开放阅读框72 肉瘤融合 超氧化物歧化酶 1 粒蛋白 |
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自闭症谱系障碍（ASD） |
Grin1-flox； Grin1-KO |
谷氨酸受体，离子型； NMDA1 (zeta 1) |
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癫痫 |
Grin1-flox； Grin1-KO |
谷氨酸受体，离子型； NMDA1 (zeta 1) |
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帕金森症 |
Gsk3b-flox； Gsk3b-KO Lrrk2-flox； Lrrk2-KO Pink1-flox； 粉红1-KO Polrmt-flox； Polrmt-KO Ppargc1a-flox； Ppargc1a-KO Prkn-flox； Prkn-KO 斯卡氟; 斯卡-KO Tfam-flox； Tfam-KO |
糖原合酶激酶 3 β 富含亮氨酸的重复结构域激酶 2 PTEN 诱导的激酶 1 聚合酶 (RNA) 线粒体（DNA 导向） 过氧化物酶体增殖激活受体、γ、辅激活因子 1 α Parkin RBR E3 泛素蛋白连接酶 突触核蛋白，α 转录因子 A，线粒体 |
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亨廷顿氏病 |
Htt-flox; HTT-KO |
亨廷廷 |
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哈钦森-吉尔福德早衰症候群 |
Lmna-flox ; Lmna-KO
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层粘连蛋白A
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脊髓性肌萎缩症（SMA） |
Smn1-flox ; Smn1-KO |
生存运动神经元 1 |
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家族性淀粉样多发性神经病 |
Ttr-flox ; Ttr-KO |
转甲状腺素蛋白 |
