Tổng kết

Nhận cái nhìn tổng quan sâu sắc về lĩnh vực liệu pháp tế bào và gen đang phát triển mạnh mẽ, cho thấy tiềm năng của chúng trong việc cách mạng hóa các phương pháp điều trị y tế. Khám phá sức mạnh của liệu pháp tế bào, từ các nguồn tế bào đa dạng đến hiệu quả đáng chú ý trong điều trị bệnh. Sau đó, hãy đi sâu vào lĩnh vực liệu pháp gen, nơi chúng ta sẽ tiết lộ quá trình phức tạp của việc chỉnh sửa bản thiết kế di truyền để chống lại các rối loạn. Thông qua những câu chuyện có thật, hãy chứng kiến ​​tiềm năng biến đổi của liệu pháp gen và lời hứa của nó trong việc chữa khỏi các bệnh di truyền. Có được cái nhìn sâu sắc về bản chất đan xen của liệu pháp tế bào và gen và khám phá những tiến bộ mới nhất trong nghiên cứu và triển khai lâm sàng với danh sách toàn diện các liệu pháp được FDA chấp thuận tính đến năm 2024. Đừng bỏ lỡ cơ hội này để luôn cập nhật thông tin và bị hấp dẫn bởi bối cảnh đổi mới năng động trong chăm sóc sức khỏe. Hãy đọc bài viết ngay bây giờ và mở khóa tương lai của y học!

---

Liệu pháp tế bào và gen đều là những lĩnh vực đang phát triển nhanh chóng của y học hiện đại, đại diện cho những phương pháp tiếp cận mang tính đột phá, hứa hẹn to lớn trong việc cách mạng hóa cách chúng ta điều trị bệnh tật. Nhưng với tất cả sự ồn ào, chúng ta có thể dễ dàng bị nhầm lẫn về những gì làm cho chúng khác biệt.

Trong bài đăng trên blog này, chúng tôi sẽ phân tích những khác biệt chính giữa liệu pháp tế bào và liệu pháp gen, giúp bạn có cái nhìn rõ hơn về những phương pháp tiếp cận sáng tạo này.

Liệu pháp tế bào: Giới thiệu về Kỵ binh

Liệu pháp tế bào sử dụng các tế bào khỏe mạnh để điều trị nhiều loại bệnh. Nó sử dụng các tế bào khỏe mạnh để thay thế các tế bào bị bệnh hoặc bị tổn thương.

Thông thường, phương pháp này bao gồm việc lấy tế bào khỏe mạnh từ chính cơ thể bệnh nhân (tự thân) hoặc từ người hiến tặng (dị hợp), sau đó các tế bào được nuôi cấy và nhân rộng trong phòng thí nghiệm. Đôi khi, các tế bào có thể được biến đổi gen để làm cho chúng hiệu quả hơn trong việc chống lại bệnh tật. Cuối cùng, các tế bào khỏe mạnh được truyền trở lại cơ thể bạn thông qua đường tĩnh mạch (IV) hoặc tiêm.

Nguồn tế bào được sử dụng cho liệu pháp tế bào:

• Tự thân (auto = self): Ở đây, các tế bào được sử dụng để điều trị đến từ chính bệnh nhân. Bác sĩ trích xuất các tế bào khỏe mạnh từ cơ thể bệnh nhân, nuôi cấy chúng trong phòng thí nghiệm, sau đó đưa chúng trở lại để chống lại bệnh tật. Phương pháp này giảm thiểu nguy cơ đào thải vì cơ thể đang tiếp nhận các tế bào của chính mình.
• Đồng loại (allo = khác): Trong trường hợp này, các tế bào dùng để điều trị đến từ một người hiến tặng, có thể là anh chị em ruột phù hợp hoặc một người hiến tặng không có quan hệ họ hàng từ một sổ đăng ký. Việc khớp kháng nguyên bạch cầu người (HLA) của người hiến tặng và người nhận là rất quan trọng để giảm thiểu tình trạng đào thải. Các tế bào đồng loại có thể mang lại một số lợi thế, như có tác dụng chống khối u mạnh hơn ở một số bệnh ung thư.

Bảng 1: Sự khác biệt giữa liệu pháp tế bào tự thân và tế bào đồng loại

Tính năng	Liệu pháp tế bào tự thân	Liệu pháp tế bào đồng loại
Nguồn tế bào	Cơ thể của chính bệnh nhân	Người hiến tặng (anh chị em ruột phù hợp hoặc không có quan hệ họ hàng)
Nguy cơ bị từ chối	Hạ	Cao hơn, đòi hỏi phải khớp HLA cẩn thận
Sự sẵn có của các tế bào	Có thể hạn chế tùy thuộc vào sức khỏe của bệnh nhân	Có sẵn dễ dàng hơn
Thời gian sản xuất	Lâu hơn, vì các tế bào cần được mở rộng từ bệnh nhân	Ngắn hơn, vì tế bào có thể dễ dàng có sẵn từ sổ đăng ký hiến tặng

Ví dụ về liệu pháp tế bào:

• Ghép tủy xương: Đây là liệu pháp tế bào đã được chứng minh là hiệu quả. Chúng đã có từ nhiều thập kỷ và đã cứu sống vô số người. Liệu pháp này bao gồm việc thu thập các tế bào tiền thân tạo máu (HPC) từ tủy xương hoặc máu dây rốn. Các tế bào này rất đa năng và có thể biến thành bất kỳ loại tế bào máu nào mà cơ thể cần. Các phương pháp điều trị sử dụng các tế bào này nhằm mục đích thiết lập quá trình sản xuất tế bào máu khỏe mạnh ở những cá nhân có tế bào máu hoặc tế bào miễn dịch không hoạt động bình thường. Liệu pháp này được sử dụng để điều trị nhiều loại ung thư máu và các rối loạn máu khác.
• Liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (CAR): Đây là một dạng liệu pháp tế bào mới hơn và có mục tiêu hơn được sử dụng để điều trị một số bệnh ung thư. Liệu pháp này bao gồm việc lấy tế bào T của bệnh nhân, biến đổi chúng về mặt di truyền trong phòng thí nghiệm và đưa chúng trở lại cơ thể bệnh nhân. Sau khi truyền trở lại vào bệnh nhân, tế bào CAR T sẽ nhận ra và tấn công các tế bào ung thư. Phương pháp tiếp cận có mục tiêu này cung cấp một cách mạnh mẽ để loại bỏ các tế bào ung thư.
• Liệu pháp tế bào gốc trung mô (MSC) :  MSC là tế bào gốc trưởng thành được tìm thấy trong nhiều mô khác nhau trên khắp cơ thể, như tủy xương, mô mỡ (mỡ) và máu dây rốn. Những tế bào này rất linh hoạt và MSC được thu hoạch để nghiên cứu hoặc được sử dụng làm liệu pháp giúp cơ thể chữa lành theo nhiều cách khác nhau tùy thuộc vào mục tiêu. Liệu pháp MSC vẫn đang được phát triển, nhưng đang được nghiên cứu để điều trị nhiều tình trạng bệnh khác nhau, bao gồm bệnh tự miễn, bệnh tim, rối loạn cơ xương và bệnh ghép chống vật chủ (GVHD).

Liệu pháp gen: Chỉnh sửa bản thiết kế

Liệu pháp gen là một kỹ thuật sử dụng vật liệu di truyền để điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh tật. Vật liệu di truyền được đưa vào hoạt động bằng cách thay thế gen lỗi bằng gen khỏe mạnh, vô hiệu hóa gen có hại hoặc thêm gen mới hoặc gen đã biến đổi để giúp cơ thể chống lại bệnh tật. Vật liệu di truyền được đưa vào tế bào bằng các phương tiện vận chuyển được gọi là vector.

Các loại vectơ được sử dụng trong liệu pháp gen:

Liệu pháp gen dựa vào các chất mang nhỏ gọi là vector để đưa gen điều trị vào tế bào đích. Các vector này có hai loại chính, mỗi loại có những ưu điểm và hạn chế riêng:

• Vectơ virus: Các vectơ thường dùng này có nguồn gốc từ các loại virus như adenovirus, virus liên kết adeno (AAV), retrovirus hoặc lentivirus. Để đảm bảo an toàn, các nhà khoa học loại bỏ tất cả các gen virus khỏi các vectơ này và sửa đổi chúng để chỉ mang gen điều trị. Vì virus có cơ chế tự nhiên để xâm nhập vào tế bào, nên các vectơ virus là phương tiện vận chuyển hiệu quả. Tuy nhiên, có những lo ngại tiềm ẩn về an toàn, chẳng hạn như kích hoạt phản ứng miễn dịch hoặc gây đột biến chèn (chèn gen không mong muốn vào bộ gen của vật chủ).
• Các vectơ không phải vi-rút: Đây là các vectơ thay thế không sử dụng virus. Ví dụ bao gồm plasmid (phân tử DNA dạng vòng), liposome, polyme hoặc hạt nano. Chúng thường có nguy cơ gây đột biến chèn thấp hơn, nhưng hiệu quả của chúng trong việc đưa gen đến các tế bào đích có thể thấp hơn so với các vectơ virus.

Cung cấp các vectơ: Nhắm mục tiêu vào các tế bào phù hợp

Phương pháp phân phối cho các vectơ liệu pháp gen phụ thuộc vào hai yếu tố chính: loại vectơ được sử dụng và các tế bào đích mà nó cần tiếp cận. Sau đây là hai cách tiếp cận chính:

• Giao hàng tận nơi: Đây là phương pháp phổ biến nhất, đặc biệt là đối với các vectơ virus. Dung dịch vectơ được tiêm trực tiếp vào bệnh nhân, nhắm vào mô, mạch máu hoặc khoang cơ thể cụ thể có liên quan đến bệnh.
  • Ví dụ, đối với các bệnh về gan, vector có thể được tiêm trực tiếp vào gan.
• Giao hàng tận nơi: Phương pháp này được sử dụng cho các loại tế bào cụ thể, thường là tế bào máu. Các tế bào của bệnh nhân được chiết xuất, xử lý bằng vector trong môi trường phòng thí nghiệm được kiểm soát (ex vivo), sau đó đưa trở lại cơ thể bệnh nhân.

Hình 1: Trong Vivo và Ex Vivo cung cấp các vectơ vi-rút.

Nguồn: Bulcha, JT, Wang, Y., Ma, H. et al. https://doi.org/10.1038/s41392-021-00487-6

Được tái tạo dưới Bằng sáng chế

Chọn phương thức giao hàng phù hợp:

Sự lựa chọn giữa trong cơ thể và ex vivo việc giao hàng phụ thuộc vào một số yếu tố:

• Tế bào mục tiêu: Một số vector phù hợp hơn với các loại tế bào cụ thể. Ex vivo việc cung cấp có thể cần thiết nếu các tế bào mục tiêu khó tiếp cận trực tiếp bên trong cơ thể.
• Đặc điểm của vectơ: Các vectơ virus thường có lợi trong cơ thể giao hàng do khả năng tự nhiên của chúng để xâm nhập vào tế bào. Các vectơ không phải vi-rút có thể yêu cầu ex vivo điều trị để nâng cao hiệu quả sinh sản.
• Đặc điểm bệnh: Vị trí và khả năng tiếp cận mô đích cũng ảnh hưởng đến việc lựa chọn phương pháp đưa thuốc vào cơ thể.

Sửa chữa Bản thiết kế của Sự sống: Ví dụ về Liệu pháp gen trong Hành động

Liệu pháp gen cung cấp một phương pháp tiếp cận mang tính cách mạng để điều trị bệnh bằng cách nhắm vào nguyên nhân gốc rễ – gen lỗi. Điều này đặc biệt hứa hẹn đối với các bệnh hiếm gặp, trong đó hầu hết các trường hợp là do một đột biến gen có thể xác định được. Không giống như các loại thuốc điều trị triệu chứng, liệu pháp gen có khả năng chữa khỏi bệnh vĩnh viễn.

Một số tiến bộ đột phá trong liệu pháp gen đã xuất hiện trong những năm gần đây:

• Phục hồi thị lực: Bệnh mù bẩm sinh Leber (LCA) là một nhóm bệnh võng mạc di truyền có thể dẫn đến mù lòa. Năm 2017, Luxturna trở thành liệu pháp gen đầu tiên được FDA chấp thuận cho LCA. Liệu pháp này hoạt động bằng cách đưa một bản sao khỏe mạnh của gen đột biến trực tiếp đến các tế bào võng mạc, có khả năng phục hồi chức năng thị lực.
• Điều trị các bệnh về máu: Liệu pháp gen cũng cho thấy triển vọng trong việc điều trị các bệnh về máu do đột biến gen đơn lẻ gây ra. Ví dụ bao gồm:
  • Bệnh hồng cầu hình liềm: Tình trạng này gây ra việc sản xuất các tế bào hồng cầu bất thường. Các phương pháp tiếp cận liệu pháp gen nhằm mục đích đưa vào một phiên bản lành mạnh của gen đột biến, cho phép sản xuất các tế bào hồng cầu bình thường.
  • Beta thalassemia: Bệnh này làm giảm sản xuất hemoglobin. Liệu pháp gen đang được nghiên cứu để cung cấp bản sao chức năng của gen bị thiếu chịu trách nhiệm sản xuất hemoglobin.
• Xử lý bệnh máu khó đông: Bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông thiếu các yếu tố đông máu cụ thể, dẫn đến chảy máu quá nhiều. Hai liệu pháp gen được FDA chấp thuận sử dụng các vectơ virus liên kết adeno (AAV) đã được phát triển cho bệnh máu khó đông A và B. Các liệu pháp này nhằm mục đích đưa các gen hướng dẫn tế bào sản xuất các yếu tố đông máu bị thiếu.
• Chống lại chứng teo cơ tủy sống (SMA): SMA là một bệnh thoái hóa thần kinh ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh vận động. Vào năm 2019, Zolgensma đã trở thành liệu pháp gen đầu tiên được chấp thuận để điều trị cho trẻ em dưới hai tuổi mắc SMA. Liệu pháp này thay thế gen bị lỗi gây ra bệnh, có khả năng ngăn chặn hoặc đảo ngược sự tiến triển của bệnh.

Những ranh giới mờ nhạt và tiềm năng tương lai

Mặc dù khác biệt, liệu pháp tế bào và gen đôi khi có thể chồng chéo lên nhau. Ví dụ, liệu pháp tế bào CAR T là ví dụ về sự chồng chéo giữa các lĩnh vực này. Phương pháp điều trị này cho một số loại ung thư liên quan đến việc biến đổi gen các tế bào miễn dịch (tế bào T) của bệnh nhân để nhận biết và tấn công các tế bào ung thư.

Cả liệu pháp gen và liệu pháp tế bào đều là những lĩnh vực phát triển nhanh chóng với tiềm năng to lớn. Các nhà nghiên cứu liên tục làm việc để cải thiện tính an toàn, hiệu quả và phạm vi tiếp cận của chúng, nhằm mục đích giải quyết nhiều tình trạng hơn, bao gồm các bệnh phức tạp như ung thư. Tương lai của y học có vẻ tươi sáng với những phương pháp điều trị sáng tạo này.

Liệu pháp tế bào và gen hiện được FDA chấp thuận

Tính đến năm 2024, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt hai liệu pháp tế bào và gen mới, nâng tổng số liệu pháp được phê duyệt lên 36. Chúng bao gồm nhiều phương pháp tiếp cận khác nhau nhắm vào các bệnh khác nhau. Đây là một con số đáng kể và phản ánh những tiến bộ nhanh chóng trong lĩnh vực này. Bảng dưới đây chứa tất cả các sản phẩm được cấp phép được liệt kê là 'Sản phẩm trị liệu tế bào và gen được chấp thuận' trên fda.gov (cập nhật lần cuối vào ngày 18/03/2024).

Bảng 2: Danh sách các liệu pháp tế bào và gen được FDA chấp thuận.

Họ tên	Trị liệu	nhà chế tạo	Chỉ định
Liệu pháp dựa trên tế bào CAR T
KYMRIAH (2017)	Tế bào T CAR tự thân biểu hiện gen chuyển CAR kháng CD19 thông qua vectơ lentivirus	Tổng công ty dược phẩm Novartis	Đối với bệnh nhân trưởng thành mắc một số loại u lympho nang tái phát hoặc kháng trị
CÓCARTA (2017)	Tế bào T CAR tự thân biểu hiện gen chuyển CAR kháng CD19 thông qua vectơ retrovirus	Công ty TNHH Dược phẩm Kite	Đối với bệnh nhân trưởng thành mắc một số loại u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc kháng trị
TECARTUS (2020)	Tế bào T CAR tự thân biểu hiện gen chuyển CAR kháng CD19 thông qua vectơ retrovirus	Công ty TNHH Dược phẩm Kite	Đối với bệnh nhân trưởng thành mắc một số loại u lympho tế bào màng tái phát hoặc kháng trị
ABECMA (2021)	Tế bào T CAR tự thân biểu hiện kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA) chuyển gen CAR thông qua vectơ lentivirus	Celgene Corporation, một công ty Bristol-Myers Squibb	Đối với bệnh nhân trưởng thành mắc một số loại bệnh đa u tủy tái phát hoặc kháng trị
BREYANZI (2021)	Tế bào T CAR tự thân biểu hiện gen chuyển CAR kháng CD19 thông qua vectơ lentivirus	Juno Therapeutics, Inc., một công ty Bristol-Myers Squibb	Đối với bệnh nhân trưởng thành mắc một số loại u lympho tế bào B lớn
CARVYKTI (2022)	Tế bào CAR T tự thân biểu hiện gen chuyển CAR kháng BCMA thông qua vectơ lentivirus	Công nghệ sinh học Janssen, Inc.	Đối với bệnh nhân trưởng thành mắc một số loại bệnh đa u tủy tái phát hoặc kháng trị
Liệu pháp dựa trên tế bào miễn dịch
CUNG CẤP (2010)	Tế bào trình diện kháng nguyên tự thân (APC) được kích hoạt bằng phosphatase axit tuyến tiền liệt (PAP) - yếu tố kích thích khuẩn lạc bạch cầu hạt-đại thực bào (GM-CSF), PAP-GM-CSF	Tập đoàn Dendreon	Để điều trị một số loại ung thư tuyến tiền liệt
AMTAGVI (2024)	Tế bào T có nguồn gốc từ khối u tự thân	Iovance Sinh học trị liệu, Inc.	Đối với bệnh nhân trưởng thành bị u hắc tố không thể cắt bỏ hoặc di căn đã được điều trị trước đó bằng kháng thể chặn PD-1 và nếu đột biến BRAF V600 dương tính, thuốc ức chế BRAF có hoặc không có thuốc ức chế MEK
Liệu pháp dựa trên tế bào tiền thân tạo máu
HEMACORD (2011)	Tế bào tiền thân tạo máu đồng loại; Máu dây rốn	Trung tâm máu New York	Để phục hồi hệ tạo máu và miễn dịch ở những bệnh nhân có rối loạn ảnh hưởng đến hệ tạo máu
ĐỒNG HỒ (2012)	Tế bào tiền thân tạo máu đồng loại; Máu dây rốn	Đại học Y khoa Duke	Để phục hồi hệ tạo máu và miễn dịch ở những bệnh nhân có rối loạn ảnh hưởng đến hệ tạo máu
HPC, Máu dây rốn (2012)	Tế bào tiền thân tạo máu đồng loại; Máu dây rốn	Phòng thí nghiệm Clinimmune, Ngân hàng máu cuống rốn của Đại học Colorado	Để phục hồi hệ tạo máu và miễn dịch ở những bệnh nhân có rối loạn ảnh hưởng đến hệ tạo máu
DÂY CÁNH CỎ (2013)	Tế bào tiền thân tạo máu đồng loại; Máu dây rốn	Trung tâm Y tế Trẻ em SSM Cardinal Glennon	Để phục hồi hệ tạo máu và miễn dịch ở những bệnh nhân có rối loạn ảnh hưởng đến hệ tạo máu
CLEVECORD (2016)	Tế bào tiền thân tạo máu đồng loại; Máu dây rốn	Trung tâm máu dây rốn Cleveland	Để phục hồi hệ tạo máu và miễn dịch ở những bệnh nhân có rối loạn ảnh hưởng đến hệ tạo máu
HPC, Máu dây rốn (2016)	Tế bào tiền thân tạo máu đồng loại; Máu dây rốn	Trung tâm truyền máu cộng đồng LifeSouth, Inc.	Để phục hồi hệ tạo máu và miễn dịch ở những bệnh nhân có rối loạn ảnh hưởng đến hệ tạo máu
HPC, Máu dây rốn (2016)	Tế bào tiền thân tạo máu đồng loại; Máu dây rốn	Xét nghiệm máu	Để phục hồi hệ tạo máu và miễn dịch ở những bệnh nhân có rối loạn ảnh hưởng đến hệ tạo máu
HPC, Máu dây rốn (2018)	Tế bào tiền thân tạo máu đồng loại; Máu dây rốn	Ngân hàng máu dây rốn MD Anderson	Để phục hồi hệ tạo máu và miễn dịch ở những bệnh nhân có rối loạn ảnh hưởng đến hệ tạo máu
OMISIRGE (2023)	Tế bào tiền thân tạo máu đồng loại được biến đổi bằng nicotinamide	Công ty TNHH tế bào Gamida	Dùng cho người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh ác tính về huyết học
Liệu pháp dựa trên tế bào khác
LAVIV (2011)	Nguyên bào sợi da tự thân	Công nghệ Fibrocell	Để cải thiện tình trạng nếp nhăn ở rãnh mũi má từ trung bình đến nặng ở người lớn
GINTUTIT (2012)	Khung tế bào hóa của tế bào sừng đồng loại và nguyên bào sợi da, protein ma trận ngoại bào của con người và collagen bò	Tổ chức phát sinh Inc.	Dùng để bôi tại chỗ vào vết thương mạch máu được tạo ra bằng phẫu thuật trong điều trị các tình trạng niêm mạc nướu ở người lớn
MACI (2016)	Giàn giáo tế bào hóa của tế bào sụn tự thân trên màng collagen lợn	Tập đoàn Vericel	Để sửa chữa các khiếm khuyết sụn ở đầu gối ở người lớn
STRATAGRAFT (2021)	Giàn giáo tế bào của tế bào sừng đồng loại và nguyên bào sợi da trong collagen chuột	Tập đoàn Stratatech	Đối với bệnh nhân người lớn bị một số loại bỏng nhiệt
RETHYMIC (2021)	Mô tuyến ức dị hợp	Công ty TNHH Enzyvant Therapeutics	Để phục hồi miễn dịch ở bệnh nhi mắc chứng thiểu năng tuyến ức bẩm sinh
LANTIDRA (2023)	Tế bào đảo tụy đồng loại từ người hiến tặng đã chết	Công ty CellTrans	Đối với bệnh nhân người lớn mắc một số loại bệnh tiểu đường loại I
Liệu pháp gen dựa trên CD34+ HSC
BẦU TRỜI (2022)	Tế bào gốc tạo máu CD34+ tự thân (HSC) được thiết kế với các vectơ Lenti-D thể hiện ABCD1 gen	công ty sinh học bluebird	Đối với những bệnh nhân mắc một loại bệnh thoái hóa não thượng thận
ZYNTEGLO (2022)	CD34+ HSC tự thân được thiết kế với mã hóa lentivirus BB305 β-globin gen (βA-T87Q-globin gen)	công ty sinh học bluebird	Đối với bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc một số loại bệnh thalassemia ß
CASGEVY (2023)	CD34+ HSC tự thân được thiết kế bằng phương pháp điện di phức hợp CRISPR/Cas9 RNP để giảm biểu hiện của BCL11A để tăng sản xuất hemoglobin của thai nhi	Công ty Dược phẩm Vertex	Dành cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc một số loại bệnh hồng cầu hình liềm
LYFGENIA (2023)	CD34+ HSC tự thân được thiết kế với mã hóa lentivirus BB305 β-globin gen (βA-T87Q-globin gen)	công ty sinh học bluebird	Đối với bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc một số loại bệnh hồng cầu hình liềm
LENMELDY (2024)	CD34+ HSC tự thân được thiết kế với một loại lentivirus mã hóa arylsulfatase A của con người (Hiệp hội các nhà khoa học) gen	Orchard Therapeutics (Châu Âu) Limited	Đối với trẻ em mắc một số loại bệnh loạn dưỡng chất trắng chuyển sắc (MLD)
Adenovirus/Virus liên quan đến Adeno-Liệu pháp gen dựa trên
LUXTURNA (2017)	Một loại virus liên kết adeno tái tổ hợp (AAV2) chứa gen chuyển mã hóa RPE65	Công ty trị liệu Spark	Đối với bệnh nhân bị thoái hóa võng mạc liên quan đến đột biến RPE65
ZOLGENSMA (2019)	Một loại virus liên kết adeno tái tổ hợp (AAV9) chứa một gen chuyển mã hóa protein neuron vận động sống còn của con người (SMN)	Công ty Novartis Gene Therapies	Đối với bệnh nhi mắc một số loại teo cơ tủy sống
QUẢNG CÁO (2022)	Một loại adenovirus tái tổ hợp có chứa một gen chuyển mã hóa interferon alfa-2b của con người (IFNα2b)	Dược phẩm Ferring A/S	Đối với bệnh nhân trưởng thành mắc một số loại ung thư bàng quang
HEMGENIX (2022)	Một loại virus liên kết adeno tái tổ hợp (AAV) chứa một gen chuyển mã hóa biến thể Padua tăng chức năng của Yếu tố IX ở người (biến thể R338L)	Công ty TNHH CSL Behring	Đối với bệnh nhân người lớn mắc một số loại bệnh Hemophilia B
ĐIỆN THOẠI (2023)	Một loại virus liên kết adeno tái tổ hợp (AAVrh74) chứa một gen chuyển mã hóa protein micro-dystrophin	Công ty trị liệu Sarepta	Đối với bệnh nhi mắc một số loại bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne
ROCTAVIAN (2023)	Một loại virus liên kết adeno tái tổ hợp (AAV5) chứa một gen chuyển mã hóa dạng SQ bị xóa miền B của yếu tố đông máu VIII ở người (hFVIII-SQ)	Công ty dược phẩm BioMarin Inc.	Đối với bệnh nhân người lớn mắc một số loại bệnh máu khó đông A
Liệu pháp gen dựa trên virus tiêu diệt ung thư
NHẬN XÉT (2015)	HSV-1 tái tổ hợp thể hiện huGM-CSF để thúc đẩy phản ứng miễn dịch chống khối u	BioVex, Inc., một công ty con của Amgen Inc.	Điều trị tại chỗ ở những bệnh nhân có một số tổn thương u hắc tố không thể cắt bỏ
VYJUVEK (2023)	Gen collagen loại VII biểu hiện HSV-1 tái tổ hợp (COL7)	Công ty TNHH Công nghệ sinh học Krystal	Điều trị tại chỗ một số vết thương ở bệnh nhân bị bệnh bong biểu bì loạn dưỡng có đột biến ở COL7A1 gen

Tài liệu tham khảo:

Bashor, CJ, Hilton, IB, Bandukwala, H. et al. Kỹ thuật thế hệ tiếp theo của liệu pháp trị liệu dựa trên tế bào. Nat Rev Thuốc Discov 21, 655–675 (2022). https://doi.org/10.1038/s41573-022-00476-6

Bulcha, JT, Wang, Y., Ma, H. et al. Nền tảng vectơ virus trong bối cảnh liệu pháp gen. Sig chuyển đổi mục tiêu ở đó 6, 53 (2021). https://doi.org/10.1038/s41392-021-00487-6

Papaioannou I, Owen JS, Yáñez-Muñoz RJ. Ứng dụng lâm sàng của liệu pháp gen cho các bệnh hiếm gặp: Một bài đánh giá. Int J Exp Pathol. Tháng 2023 năm 104; 4 (154): 176-10.1111. doi: 12478/iep.XNUMX.

Wang LL, Janes ME, Kumbhojkar N, et al. Liệu pháp tế bào trong phòng khám. Bioeng Transl Med. 2021;6(2):e10214. Xuất bản ngày 2021 tháng 26 năm 10.1002. doi:2.10214/btmXNUMX