Yamanaka는 Oct2006/3, Sox4, c-Myc 및 KLF2를 체세포에 도입하여 4년에 배아 줄기 세포 유사 세포를 생산하는 데 성공했습니다. 그는 이러한 세포에 다능성을 기반으로 "유도 다능성 줄기세포(iPSC)"라는 용어를 붙였습니다. 실제로, iPSC는 다양한 배양 조건에서 성장함으로써 별개의 세포 유형으로 분화할 수 있습니다. iPSC는 엄청난 가능성을 가지고 있음이 입증되었습니다.여기에는 배아줄기세포 사용과 관련된 윤리적 및 안전 문제를 해결할 수 있는 능력도 포함됩니다. iPSC는 질병 모델링, 약물 발견, 발달 생물학, 재생 의학 등 다양한 과학 분야에서 사용됩니다. iPSC의 빠르고 정확한 유전자 편집을 가능하게 하는 CRISPR-Cas9 기술의 채택으로 이러한 응용이 가속화되고 개선되었습니다.

CRISPR-iPSC 기반 질병 모델링을 통해 기존 질병 모델링 응용 프로그램에서 질병이 있는 조직 샘플을 얻는 데 있어 환자를 위험한 생검에 노출시키는 주요 장애물이 제거되었습니다. iPSC는 지정된 세포 유형으로 분화하기 위해 성장 인자와 배양 조건의 바람직한 조합으로 처리될 수 있습니다. 이 방법을 사용하면 iPSC를 사용하여 신경퇴행성 질환 발병에 기여하는 돌연변이의 전체 유전자 풀을 시뮬레이션하는 CRISPR 기반 기술을 통해 신경퇴행성 질환이 가속화됩니다. 따라서 게놈 편집된 iPSC 기반 질병 모델을 사용하여 질병의 병태생리학 및 잠재적인 약물 표적에 대한 유용한 정보를 생성할 수 있으며, 이를 통해 다음과 같은 질병에 대한 새로운 치료법의 문을 열 수 있습니다. 신경 퇴행성 질환 알츠하이머병, 파킨슨병, 헌팅턴병, 근위축성 측색경화증 등이 있습니다.

XNUMXD덴탈의 CRISPR-Cas9 시스템은 발달 생물학을 변화시킬 잠재력을 가지고 있습니다 연구자들은 게놈의 활동과 여러 동물의 세포 분열, 증식, 형태 형성과 같은 발달 과정 사이의 상호 작용에 대한 탁월한 통찰력을 통해 조사할 수 있습니다. 또한 iPSC의 CRISPR 스크리닝은 신경발달 및 퇴행성 질환, 세포 운명 지정 및 특정 세포 계통의 생존 메커니즘을 조사하는 데에도 사용되었습니다. 예를 들어, 단일 세포 CRISPR 스크리닝은 iPSC에서 생산된 인간 신경 오르가노이드의 뇌 발달 중 세포 운명 조절자를 식별하기 위해 성공적으로 구현되었습니다.

iPSC는 분야에서 혁신적인 개발을 도입했습니다. 재생 의학 손상된 조직을 복원할 수 있는 잠재적인 독특한 치료 옵션을 제공함으로써 가능합니다. iPSC 및 CRISPR-Cas9 기술과 조직 공학 기술의 결합은 재생 연구 분야를 크게 확장할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 예를 들어, CRISPR-Cas9는 HCM 및 DCM을 포함한 다양한 장애와 관련된 단일 유전적 이상을 교정하는 데 사용될 수 있습니다. 그런 다음 iPSC를 사용하여 수정된 유전적 돌연변이 세포주가 생성됩니다. 마지막으로 조직 공학 기술을 사용하여 iPSC에서 건강한 조직을 만든 다음 환자에게 이식할 수 있습니다.

참고자료

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